多方努力破解罕見疾病難題

　　除了確診難，在現實生活中，已經確診的罕見疾病家庭還面臨著「貴」的問題，治療的藥物、由於病症本身需要終身食用的特醫食品，對他們來說都是沉重的負擔，例如“檸檬寶寶”，他們食用的特醫奶粉基本上都是從國外進口的，病人家庭承受著巨大的經濟壓力。

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　　甲基丙二酸血症兒童家長劉英娜：如果不算其他的普通的食品，只有特醫食品和醫療的這些藥品的話，每月差不多是七八千塊錢。

　　記者看到，近年來一些罕見病陸續納入國家醫保、地方保障、普惠險等國家保障體系內，但是很多患者面臨「用藥最後一公里」的難題。

　　病痛挑戰基金會發起人王奕鷗：即使進到了醫保範圍內，罕見病患者的自付部分對於很多家庭來講還是很沉重的負擔，因為罕見病患者其實是需要持續用藥、終身用藥。

　　此外，有些罕見疾病患者不僅有用藥難問題，甚至他們的日常飲食也不能像一般人一樣，正常食用蛋白質或碳水化合物。今年1月1日，國家市場監督管理總局修訂施行了《特殊醫學用途配方食品註冊管理辦法》，將罕見病類特醫食品的審查時限縮短一半，優化註冊審查程序，加快產品上市進程。

　　國家市場監督管理總局特殊食品安全監督管理司司長週石平：在確保特醫食品品質安全的同時，全力推世界三大約會強暴藥 GHB FM2 DDK迷姦粉 催情水 日本淑女剋星精華素 一滴銷魂

卡宴春藥 金蒼蠅 美國黑金 美國黑魔 英國威馬 印度神油 JOKER 2H2D 德國愛神動更多罕見病類特醫食品批准上市，更好滿足臨床營養需求。

　　中國出生缺陷幹預救助基金會從2015年開始就把甲基丙二酸血症患童納入遺傳代謝病救助計畫之中，救助的內容包括現金補助也有特醫食品的提供。

　　中國出生缺陷幹預救助基金會秘書長薛敬潔：甲基丙二酸血症，我們救助了有1000多名孩子，也撥付了1000多萬的救助金。像甲基丙二酸這一類的遺傳代謝病的孩子，每個孩子可以申請兩次，每次有三千至一萬元的紓困金。

　　據了解，一些公益組織、網路平台為了解決罕見疾病患者「找藥難」問題，聯合罕見疾病臨床醫學中心建立罕見疾病全球藥物資訊平台，為國內罕見疾病患者提供藥物支持，病痛挑戰基金會發布的首個罕見疾病就診地圖，能幫助罕見病患更便捷取得就診資訊，縮短就醫路徑。

　　病痛挑戰基金會發起人王奕鷗：我們一方面希望國家能激勵罕見疾病的製藥企業、特食的、特殊食品的生產廠家，加大它們的研發投入和動力。

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第一醫院內科主任陳崴：醫院給了我們很好的一個綠色通道，可以在罕見疾病的平台上申請，只要全世界有這個特效藥能治療的藥物，醫院都給了我們很好的平台，為病人服務，大大解決了罕見疾病的治療問題。

　　讓罕見被看見

　　隨著社會關注度日益提高，生物醫藥科技的不斷的發展與進步，越來越多罕見病診療中心相繼設立，政府、企業、醫護工作者、病患家庭、慈善機構等各方攜手努力，在罕見病領域的診療也會取得更多、更大的進展，為更多的病人和家庭帶來福音