標題：腫瘤領域也有罕見病——醫保藥品目錄中的罕見腫瘤藥品

4月15-21日是第30個全國腫瘤防治宣傳周。即日起，我們開辟“腫瘤防治 醫保護航”專欄，由中國醫療保險的“小保”和知名藥學科普公?號“藥葫蘆娃”攜手對醫保藥品政策和抗腫瘤藥物知識進行科普解讀，帶您揭開醫保目錄內抗腫瘤藥物的神秘面紗！

“罕見病”是患病率極低的壹類疾病的總稱，多數?慢性、嚴重的疾病，如不及時治療常常危及生命。某些類型的腫瘤，其實也屬于罕見病的範疇。與普通疾病相比，罕見病患者面臨診斷難、治療難、藥價貴等多重壓力，在日常生活中備受身體、精神與經濟上的多重煎熬。因此，壹旦有罕見病治療用藥上市，患者迫切希望能進入醫保，獲得用藥保障。國家醫保局在曆次目錄調整中，在堅持“保基本”的前提下，努力對罕見病用藥予以傾斜，2018年以來累計新增36個罕見病用藥。英國威馬 https://www.twyaoju.com/shop/thai-duong

2024年1月1日，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》落地實施，與上壹版相比，新版目錄新增了15種罕見病用藥，數量創近年新高，其中包括治療神經纖維瘤病、胃腸間質瘤等罕見腫瘤的藥品，?這部分患者帶來福音。

隨著技術發展，腫瘤也已進入了分型指導下的精准治療階段，其中針對少見和罕見驅動基因的靶向藥物發展迅速，壹些罕見病腫瘤也得到了精准治療。

NTRK基因融合是多種成人和兒童腫瘤的致癌驅動因素，在壹些較?常見的腫瘤類型(如肺腺癌和頭頸鱗癌)中有表達，但發生頻率低于5%。而NTRK 是預後較差的標志，在針對性藥物問世以前，這部分患者通常只能接受化療等傳統治療，療效不佳，選擇?乏，甚至處于無藥可用的困境。NTRK融合陽性實體瘤患者尚存在巨大的未被滿足的治療需求，患者迫切期望獲得更長的生存時間和更高的生活質量。

基本醫保努力讓罕見病患者“病有所醫，醫有所保”，並不僅僅是壹個口號。2022年7月26日，恩曲替尼在國內獲批上市，用于治療成人及12歲以上兒童患者NTRK融合陽性、初始治療後局部晚期或轉移性實體腫瘤，並迅速在2023年醫保目錄調整時通過價格談判納入醫保。這是醫保目錄內首個針對特定靶點基因而不分癌種的抗腫瘤靶向藥物，讓“壹把鑰匙開幾把瑣”得以實現。恩曲替尼從獲批上市到納入醫保僅壹年多的時間，納入醫保後藥品大幅降價，意味著更多NTRK融合陽性患者將迎來長生存的可能。日本神油 https://www.twyaoju.com/shop/naskic

腫瘤領域的新藥研發壹直在進行中，罕見病領域的新藥不斷勇現，在國內上市並進入醫保藥品目錄，以患者可負擔的價格，?他們帶去更高質量的治療以及更大的獲益。患者在規範化的持續治療下，等待著未來終被治愈的希望。國家醫保局將繼續開展醫保藥品目錄調整，力爭將更多符合條件的罕見病用藥納入醫保，惠及更多患者，助力罕見腫瘤患者早日邁入慢病化時代，讓“罕見”人生重煥生命之光。